编者按

自从科学家发现生命的遗传密码主要存在于DNA双螺旋结构以来,人类就开始幻想着能通过基因编辑手段,对DNA核苷酸序列进行删除和插入等操作。然而长期以来,科学家们只能通过物理和化学诱变、同源重组等方式对DNA进行编辑。这些方法效率低下且精确性差。直到年,一种名为“CRISPR/Cas9”的DNA编辑技术横空出世,让科学家们看到了新希望。

本文由医麦客转载(来源:网易科学人)

撰文丨王真

责编丨刀刀

自从科学家发现生命的遗传密码主要存在于DNA双螺旋结构以来,人类就开始幻想着能通过基因编辑手段,对DNA核苷酸序列进行删除和插入等操作。

如此一来,不仅疑难杂症的攻克不在话下,甚至还有可能为“定制婴儿”等基因强化打开可行性的大门。人类可以像编程一样设计和改造基因,实现更敏锐的心智和更强健的身体。

然而长期以来,科学家们只能通过物理和化学诱变、同源重组等方式对DNA进行编辑。这些方法效率低下且精确性差。直到年,一种名为“CRISPR/Cas9”的DNA编辑技术横空出世,让科学家们看到了新希望。

CRISPR的法律与金钱大战

年夏天,詹妮弗·道娜(JenniferDoudna)和伊曼纽·夏彭提耶(EmmanuelleCharpentier)第一次发表了对基因编辑系统的简要论述,实现在试管中对DNA进行精确切割。

紧接着在半年之后对年1月,博德研究所——背后是哈佛和麻省理工——的研究员张锋发表论文,详细展示了如何用同样简洁优雅的方法在动植物和人类细胞内实现同样操作。

下面是道娜在年的一次TED演讲,深入浅出的介绍了CRISPR原理及其发现始末。

GenomeEditingwithCRISPR-Cas9

TED演讲

CRISPR全称为“clusteredregularlyinterspersedshortpalindromicrepeats”,是源于细菌及古细菌中的一种后天免疫系统,它可利用靶位点特异性的RNA指导Cas蛋白对靶位点序列进行修饰。

CRISPR不仅可以用作工具参与基础研究和新药研发,也可以通过修复变异的DNA来治疗遗传疾病。此外它还具有使用简便、成本低廉的特点。CRISPR/Cas9基因编辑技术被《科学》杂志评为年最重要的“突破性发现”,并被科学家认为是70年代以来最重要的基因工程技术。

双方就此杠上,围绕“究竟谁应该拥有在动植物上使用CRISPR的专利权?”展开争论。加州大学伯克利分校认为是道娜首先发明了最基础的基因编辑系统。而背后有哈佛和MIT撑腰的博德研究所同样据理不让,称正是张锋的工作打开了CRISPR实际应用的大门。

年,麻省理工学院的技术评论网站率先对双方围绕CRISPR的争论进行报道,文中将CRISPR称之为“本世纪最大的生物技术发现”。

美国东部时间年1月15日,美国专利局上诉委员会对有关CRISPR基因编辑专利的争论作出裁决。法官认为,在张锋之前,没有人能够绝对确认CRISPR能用于人类细胞等有核细胞。张锋的发明并非简单扩展。因此判定张锋得以保留其专利。这无疑正是博德研究所想看到的结果,如此一来它得以继续拥有这项前景无限的技术专利的所有权。

围绕CRISPR展开的世纪大战以博德研究所的胜利暂告一段落。

败诉方加州大学伯克利分校在声明中表示它尊重这一裁决,但同时仍然坚持道娜和夏彭提耶才是率先发明CRISPR系统的人。

加州大学伯克利分校表示,它们仍会继续自己的专利申请,并且认为很有可能获得批准。双方的法律之争仍未结束。纽约大学法学院教授谢尔科(JacobSherkow)认为加州大学方面几乎肯定会继续上诉至美国联邦巡回法院。整个过程可能需要一年时间。在最终结论出现之前,加州大学和道娜只能暂且接受现实。

未来很多事——包括道娜是否能拿诺奖以及专利权最终归属——尚不得而知。不过有一点是可以肯定的,那就是等待最终赢家的将是一笔难以估量的财富。

难以估量的商业前景

之所以CRISPR专利争夺战引得多方







































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